Adverum Biotechnologies は、Ixo-vec (ADVM-022) の単回硝子体内注射後の 2 年間の転帰を含む、滲出性 AMD における OPTIC 試験からの肯定的な研究終了結果を提示します。 DNA RNA と細胞

Adverum Biotechnologies は、Ixo-vec (ADVM-022) の単回硝子体内注射後の 2 年間の転帰を含む、wet AMD における OPTIC 試験からの肯定的な研究終了結果を提示します

– Ixo-vec の忍容性は一般的に良好であり、1 回の硝子体内 (IVT) 注射により、OPTIC 延長試験の参加者において 3 年間にわたって安定した持続的なアフリベルセプト タンパク質レベルが得られることを示すデータ

– 81% 6×10^11 (6E11) および 2×10^11 (2E11) の用量で、参加者の 80% および 53% が 2 年間に無料で追加注射した Ixo-vec の 1 回の IVT 注射後の平均年換算抗 VEGF 注射の 98% 削減、それぞれ、中和抗体に関係なく

– 最高矯正視力 (BCVA) と中心サブフィールド厚 (CST) の平均は、6E11 と 2E11 の両方の用量で維持または改善されました

– すべての 2E11 参加者は、試験終了時に炎症を起こしていませんでした

米国カリフォルニア州レッドウッドシティ I 2022 年 11 月 4 日 I Adverum Biotechnologies, Inc. (Nasdaq: ADVM) は、非常に蔓延している眼疾患の新しい標準治療として遺伝子治療を確立することを目指す臨床段階の企業であり、本日、ウェットエイジを治療する OPTIC 研究からの長期追跡データを発表しました。カリフォルニア州パサデナで開催された Retina Society Annual Meeting での黄斑変性症 (wet AMD)。 提示された新しいデータには、Ixo-vec (ixoberogen soroparvovec、以前は ADVM-022 と呼ばれていた) の最終的な 2 年間の安全性と有効性の評価が含まれており、これには年間の抗 VEGF 注射の減少、臨床的に関連するアフリベルセプト タンパク質レベル、および平均最良値の改善への維持が含まれます。 -補正視力 (BCVA) および中心サブフィールド厚 (CST)。 OPTIC 試験の参加者は、延長試験にさらに 3 年間登録して、合計 5 年間の追跡調査を行うことができます。

「湿性 AMD の治療のための Ixo-vec の OPTIC 試験からの最終的な 2 年間の分析を発表できることをうれしく思います。 Ixo-vec は、特に第 2 相 LUNA 試験に進んだ 2E11 用量で、良好な安全性プロファイルを維持しながら強力な治療効果を示しました」と、Adverum Biotechnologies の最高医療責任者である Richard Beckman, MD は述べています。 「私たちは、患者の抗 VEGF 治療の負担を劇的に軽減しながら、ベースラインからの BCVA と CST の改善を維持するだけでなく、3 年間にわたる継続的かつ一貫したアフリベルセプト タンパク質レベルに特に励まされています。 OPTIC からの長期追跡データは、2E11 用量と新しい 6×10^10 (6E10) 用量を評価している進行中の LUNA 試験の設計に対する我々の信頼をさらに強化し、予防的ステロイドレジメンを強化します。」

データのハイライト

  • Ixo-vec は一般に、局所ステロイドに反応する用量依存性炎症に対して十分に許容されました。
  • すべての 2E11 参加者は炎症がなく、試験終了時に炎症を治療するためにステロイドを必要としませんでした。
  • OPTIC 試験の参加者は、年換算の抗 VEGF 注射が 81% ~ 98% 減少し、延長試験の参加者で 3 年間にわたって持続的な治療用アフリベルセプト タンパク質レベルが示されました。
  • 6×10^11 (6E11) および 2×10^11 (2E11) の用量グループの参加者のそれぞれ 80% および 53% が、2 年間にわたって追加注射を受けていませんでした。
  • BCVA と CST は、6E11 と 2E11 の両方の用量レベルで、少なくとも 2 年間は改善が維持されました。

「OPTIC 試験の完全なデータ セットは、Ixo-vec が滲出性 AMD の革新的な治療法を提供する可能性があることを確認しています」と、Wills Eye Hospital の網膜サービス責任者であり、The Retina のデータ発表者である Carl Regillo 医学博士、FACS はコメントしています。協会の年次総会。 「ベースラインの中和抗体に関係なく、2E11の用量を投与された参加者では、抗VEGF注射の年換算で81%の減少をもたらす良好なベネフィットリスクプロファイルが示され、その53%は2年間にわたって追加注射を受けていませんでした。 これは、患者、医師、および医療システム全体にとって非常に有望で意味のあることです。 LUNA フェーズ 2 の治験責任医師として、Ixo-vec の安全性と有効性プロファイルについてさらに理解を深めることを楽しみにしています。」

患者の登録と投薬は現在、ダブルマスク無作為化第 2 相試験である LUNA で進行中です。 Adverum は、米国とヨーロッパの約 40 か所で試験を実施する予定です。 最大 72 人の被験者が、2E11 用量と新しい低用量 6E10 用量の間で、4 つの予防的ステロイドレジメンにわたって均等に無作為化されます。 評価されている特定のレジメンには、局所ジフルプレドナート(Durezol®)、デキサメタゾン硝子体内インプラント(Ozurdex®)、または局所Durezol®またはIVT Ozurdex®と経口プレドニゾンの組み合わせが含まれ、炎症管理の必要性を最小限に抑えた予防レジメンを確立することを目的としています。予防後。

滲出性加齢黄斑変性症について

血管新生型 AMD または nAMD とも呼ばれる湿性 AMD は、AMD の進行型であり、AMD 患者の約 10% に影響を及ぼします。 湿性 AMD は、65 歳以上の患者の失明の主な原因であり、世界中で約 2,000 万人がこの状態で生活しています。 湿性 AMD の新規症例の発生率は、人口の高齢化に伴い、世界中で大幅に増加すると予想されます。 AMD は、2040 年までに世界中で 2 億 8,800 万人に影響を与えると予測されており、これらの症例の約 10% をウェット AMD が占めています。

ADVM-022の湿性AMDにおけるOPTICトライアルについて

ADVM-022、ixoberogene soroparvovec (Ixo-vec) は、wet AMD の治療のために開発されている Adverum の臨床段階の遺伝子治療製品候補です。 Ixo-vec は、独自の発現カセットの制御下でアフリベルセプト コード配列を運ぶ独自のベクター キャプシド AAV.7m8 を利用します。 網膜の下に遺伝子治療を施す手術が必要な他の眼科用遺伝子治療 (網膜下アプローチ) とは異なり、Ixo-vec は、オフィスで 1 回限りの IVT 注射として投与できるという利点があり、長期的な効果をもたらすように設計されています。また、頻繁な抗 VEGF 注射の負担を軽減し、患者のコンプライアンスを最適化し、wet AMD 患者の視力転帰を​​改善します。

OPTIC 試験は、抗 VEGF 治療に対する反応性を示した滲出性 AMD の参加者を対象とした Ixo-vec の多施設、非盲検、用量範囲、安全性、および有効性の試験として設計されています。 OPTIC の患者は治療経験があり、以前は滲出型 AMD を管理し、機能的な視力を維持するために頻繁な抗 VEGF 注射を必要としていました。

Wet AMDにおけるIxo-vecのLUNA試験について

Ixoberogene soroparvovec (Ixo-vec) は、湿性 AMD の治療のために開発されている Adverum の臨床段階の遺伝子治療製品候補です。 Ixo-vec は、独自の発現カセットの制御下にある aflibercept コード配列を運ぶ、操作された独自のベクター キャプシド AAV.7m8 を利用します。 網膜の下に遺伝子治療を施すために手術が必要な他の眼科遺伝子治療 (網膜下アプローチ) とは異なり、Ixo-vec は、オフィスでの 1 回限りの IVT 注射として投与されるという利点があり、長期的に提供するように設計されています。有効性を高め、頻繁な抗血管内皮増殖因子 (VEGF) 注射の負担を軽減し、患者のコンプライアンスを最適化し、wet AMD 患者の視力転帰を​​改善します。

LUNA 試験は、2×10^11 vg/眼 (2E11) の用量と新しい低用量の 6×10^10 vg/眼を含む、Ixo-vec の 2 つの用量を評価する、多施設、二重マスク、無作為化、並行群間第 2 相試験です。 (6E10) 線量、湿性 AMD で。 この試験では、米国とヨーロッパの 40 か所の施設で、最大 72 人の参加者を 2 回の投与と 4 つの予防的ステロイド療法に均等に無作為に割り付けます。 主要評価項目には、ベースラインから 1 年までの最良矯正視力 (BCVA) の平均変化、および有害事象の発生率と重症度が含まれます。

Adverum バイオテクノロジーについて

Adverum Biotechnologies (NASDAQ: ADVM) は、視力回復と失明予防のための機能的治療法を開発することを目指して、非常に蔓延している眼疾患の治療の新しい標準として遺伝子治療を確立することを目指している臨床段階の企業です。 Adverum は、独自の硝子体内 (IVT) プラットフォームの研究能力を活用して、これらの疾患を治療するための頻繁な眼球注射の必要性を排除するために、医師のオフィスで提供されるように設計された耐久性のある単回投与療法を開発しています。 Adverum は、血管新生または滲出性加齢黄斑変性症の患者に対する 1 回限りの IVT 注射として、その新規遺伝子治療候補である ixoberogene soroparvovec (Ixo-vec、以前は ADVM-022 と呼ばれていた) を評価しています。 これらの衰弱性眼疾患の現在の治療パラダイムに関連する課題を克服することにより、Adverum は、標準治療を変革し、視力を維持し、世界中で深刻な社会的影響を生み出すことを目指しています。 詳細については、www.adverum.com をご覧ください。

ソース: アドベラム バイオテクノロジー

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