bit.bio は、神経変性疾患および神経疾患の研究と創薬のための 3 つの新しいヒト細胞製品でポートフォリオを拡大します

本日発表された製品:


  • 2 つの前頭側頭型認知症 (FTD) 疾患モデルは、人間のコンテキストで神経変性疾患をモデル化するためのスケーラブルで再現可能なシステムを提供します。
  • 前例のない純度の ioGABAergic ニューロンは、てんかん、統合失調症、自閉症、アルツハイマー病などの神経疾患の研究のためのヒトモデルを提供します。

英ケンブリッジ–(BUSINESS WIRE)–(ビジネスワイヤ) —#細胞療法— セル コーディング会社 bit.bio は本日、その製品ポートフォリオに 3 つの追加を発表しました。ioGlutamatergic Neurons MAPT N279K および ioGlutamatergic Neurons MAPT P301S 疾患モデル、および ioGABAergic Neurons への早期アクセスです。

この発表により、同社の中枢神経系 (CNS) ポートフォリオが 4 つの疾患モデルと 3 つの細胞型に拡大されます。 bit.bio の細胞製品は、同社独自の精密リプログラミング技術 opti-ox を使用して、ヒト人工多能性幹細胞 (hiPSC) からリプログラミングされています。TM.

bit.bio の CEO 兼創設者である Mark Kotter 博士は、次のように述べています。

「bit.bio のビジョンは、生物医学の革新を加速し、精密に再プログラムされたヒト細胞を通じて新世代の治療法を導くことです。 これらの最新製品は、私たちをそのビジョンに一歩近づけるものであり、私たちの勢いは今後も続くでしょう。現在、過去 6 か月間に 6 つの新製品を発売し、新年にはさらに多くの製品を発売する予定です。」

FTD は、アルツハイマー病に続く早期発症認知症の 2 番目の主要な原因です。 FTD の患者は、行動や性格の変化に苦しみ、日常業務を遂行する能力を失います。

FTD 症例の約 3 分の 1 は遺伝性であり、MAPT 遺伝子の変異に関連しています。 ioGlutamatergic Neurons MAPT N279K および ioGlutamatergic Neurons MAPT P301S はそれぞれ、FTD 患者で一般的に観察される MAPT 遺伝子に異なる変異を含んでいます。

今回初めて、科学者はこれらの MAPT 疾患モデル細胞を、遺伝的に一致したコントロールである ioGlutamatergic Neurons と一緒に使用できるようになりました。 これは、コントロールと疾患モデル間の実験的な違いは、MAPT 遺伝子の変異によって引き起こされた影響に自信を持って起因する可能性があることを意味し、研究者に FTD の疾患メカニズムへの新しい窓を提供し、それを治療するための新しい潜在的な薬を特定することができます。 .

疾患モデル細胞と遺伝的に一致したコントロールは急速に成熟し、バッチ間で高い再現性があり、前例のないスケーラビリティを備えています。 これらの重要な機能により、製品は初期の創薬や基礎研究のスクリーニング アプリケーションに最適です。

本日発表された第 3 の製品は、ioGABAergic Neurons です。 GABA 作動性ニューロンは、脳の電気信号の伝播を遅らせる役割を果たします。 この機能は、情報が脳全体に効率的に伝達されるために不可欠です。 GABA作動性ニューロンの機能不全は、てんかん、統合失調症、自閉症、アルツハイマー病など、さまざまな神経疾患と関連しています。

iPSC 由来の GABA 作動性ニューロンを生成するために使用される既存の方法は、結果として得られる細胞集団が他の神経細胞タイプと不均一であり、実験の再現性の欠如につながるため、問題があります。 ioGABAergic Neurons はこれらの課題に対処し、科学者が高度に特徴付けられ、機能的で、数日以内に実験の準備が整った前例のない純粋な細胞集団 (>95% 純度) を扱うことを可能にします。

スタンフォード大学教授で SAB メンバーのマリウス・ウェルニグ博士は、次のように述べています。

「FTD などの神経疾患に関する研究は、極めて重要な段階にあります。 私たちが行っている進歩を見るのはエキサイティングです。 動物モデルは重要な洞察を提供してくれましたが、人間の生物学とはかなり異なります。 これが、科学を臨床に応用することの難しさの一因となっています。 私の研究室が GABA 作動性ニューロンとグルタミン酸作動性ニューロンを生成するために開発したリプログラミング アプローチは、bit.bio の細胞と疾患モデルの基礎にもなり、このギャップに対処するのに役立ちます。」

bit.bio の VP Research Products である Farah Patell-Socha 博士は、次のように述べています。

「これらの製品の発売は、研究と創薬のための当社の堅牢な CNS 細胞パイプラインのさらなる証拠です。 ロット間で一貫して機能する生理学的に関連するヒト細胞は、業界のゲームを変えるものです。 さらに、このパフォーマンスにより、ロット間の検証の必要性が軽減され、時間とコストが大幅に節約されます。 これらの製品は、以前は不可能だったヒト iPSC 由来モデルでのハイスループット スクリーニングと創薬標的検証への道を開くでしょう。」

最新の疾患モデルは現在、注文または事前注文が可能です。

科学者は関心を登録し、早期アクセス ioGABAergic Neuron バイアルの完全な生理学的データを見つけることができるようになりました。

編集者への注記

bit.bioについて

bit.bio は、研究、創薬、細胞療法用のヒト細胞を提供する合成生物学会社です。 9 つの ioCells 研究製品を市場にリリースし、現在、臨床パイプラインを構築しています。

bit.bio の基本的な opti-oxTM 精密リプログラミング技術により、高度に一貫性がありスケーラブルなヒト細胞の製造が可能になります。 ゲノムセーフハーバーサイトに挿入された細胞タイプ定義転写因子プログラムの活性化により、人工多能性幹細胞 (iPSC) を高度に定義された成熟ヒト細胞に決定論的に再プログラミングできます。 bit.bio の発見プラットフォームは、深い合成生物学の技術スタックに基づいており、大規模な実験と機械学習を使用して、細胞のアイデンティティをコードする転写因子遺伝子の組み合わせを特定します。

bit.bio は、幹細胞および合成生物学、製造、臨床翻訳において世界をリードする専門知識を持つ先駆者のチームを編成しました。 取締役会は連続起業家のヘルマン・ハウザー博士が議長を務め、グレゴリー・ウィンター卿 (ノーベル医学賞) とバイオテクノロジーのベテランであるアラン・レーマー (Roivant と Pharmasset の共同創設者) が含まれます。

同社は 2016 年にケンブリッジ大学からスピンアウトしました。シリーズ B 段階にあり、Arch Ventures、Foresite Capital、Milky Way、Charles River Laboratories、National Resilience、Tencent、Puhua Capital から合計 1 億 5,000 万ドルの資金を調達しました。 、 その他。

詳細については、bit.bio をご覧ください。

ioGABA作動性ニューロンについて

ioGABA作動性ニューロンは、当社の正確な再プログラミング技術であるopti-ox (最適化された誘導性過剰発現) を使用して、ヒト人工多能性幹細胞 (iPSC) から精密に再プログラミングされています。 凍結保存された細胞は、復活後 12 日以内に、高度に定義された (>95%)、一貫性のある成熟した機能的な GABA 作動性ニューロンに変換され、神経学的活動および疾患の研究のための高品質のヒトモデルを提供します。

学術研究者が神経学的疾患の進行に対するGABA作動性ニューロンの特定の寄与を調査し、製薬業界が新しい治療法をテストし、薬物スクリーニングを実行するための堅牢なプラットフォームを提供できるようにするために、抑制性GABA作動性ニューロンの高度に定義された機能的で成熟したモデルが必要です。そして、将来的には、細胞療法と移植。 当社の opti-ox 技術を使用してヒト iPSC に由来する ioGABAergic Neurons は、市場のギャップを埋め、研究者、製薬、およびバイオテクノロジーに研究のためのより最適なヒト細胞モデルを提供する道を開きます。

ioGlutamatergic Neurons MAPT P301SおよびioGlutamatergic Neurons MAPT N279Kについて

ioDisease モデル細胞は、精密な細胞リプログラミングと CRISPR/Cas9 遺伝子工学を利用して、疾患に関連する変異を持つ高度に特徴付けられたヒト人工多能性幹細胞 (hiPSC) 由来の興奮性ニューロンを生成します。

前頭側頭型認知症 (FTD) は、アルツハイマー病に続く早期発症型認知症の 2 番目の主要な原因です。 それは、言語、記憶、行動に影響を与える脳の前頭葉と側頭葉の萎縮を伴います。

疾患モデルは、タウタンパク質をコードする MAPT 遺伝子の疾患関連の P301S または N279K 突然変異で設計されています。 タウタンパク質のこれらの変異は、過リン酸化と凝集を促進し、FTD の病理に関連する神経機能障害を引き起こします。 これらの疾患モデルは、疾患の進行に対する遺伝子機能の影響を調査するための迅速で使いやすいシステムを提供します。 主な利点の 1 つは、遺伝的に一致するコントロールを利用できることです。これにより、観察された違いを単一の遺伝子改変に帰することができるため、研究者は真の比較を行うことができます。

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