Genethon は、まれな肝疾患である Crigler-Najjar 症候群に対する遺伝子治療の重要な臨床試験を開始します。 DNA RNA と細胞

Genethon が、まれな肝疾患である Crigler-Najjar 症候群に対する遺伝子治療の重要な臨床試験を開始

遺伝子治療は、この生命を脅かす遺伝病に対する最初の治療法となるでしょう。

パリ、フランス I 2023 年 1 月 10 日 Iフランス筋ジストロフィー協会 (AFM-Telethon) を設立したユニークな非営利の遺伝子治療研究開発組織である Genethon は、生命を脅かす肝疾患である Crigler-Najjar 症候群の治療のための重要な臨床試験をヨーロッパで開始しました。 遺伝子治療である GNT-003 の試験は、フランス、イタリア、オランダで実施され、10 歳以上の患者を登録し、前の臨床部分で見られた有効性と安全性を確認することを目的としています。

Frederic Revah 氏は、次のように述べています。 Genethon の CEO.「この新たなステップは、今日、国際レベルでの遺伝子治療の主要なプレーヤーの 1 つである Genethon で実施された研究の卓越性をもう一度示しています。」

クリグラー・ナジャー症候群は、血液中のビリルビン値が異常に高い(高ビリルビン血症)ことを特徴とするまれな遺伝性肝疾患です。 ビリルビンの蓄積は、ビリルビンを体内で除去できる物質に変換する役割を担う UGT1A1 酵素の欠乏によって引き起こされます。

高レベルのビリルビンは、迅速に治療しないと、重大な神経学的損傷および死に至る可能性があります。 最も重度の病気の症状は、生後すぐに現れます。 現在、ビリルビン値を毒性閾値以下に保つために、患者は 1 日最大 12 時間の光線療法を受けなければなりません。

GNT-003 は、ビリルビン代謝酵素をコードする UGT1A1 遺伝子の正常なコピーを AAV ベクターと組み合わせます。 静脈内に投与される遺伝子治療は、Giuseppe Ronzitti 博士が率いる Genethon の免疫学および肝疾患の遺伝子治療チームによって設計されました。

ヨーロッパのコンソーシアムCureCNと共同で実施されたヨーロッパの試験は、2017年に開始されました.6人の成人患者を治療した臨床試験の最初の部分では、製品の安全性が確認されました. 低用量の遺伝子治療で治療された最初のコホートの患者で一時的な有効性が実証された後、2番目のコホートの患者で高用量での治療により、時間の経過とともに有効性が確立されました. 患者は、光線療法を少なくとも 1 年間中止するのに十分なビリルビンレベルの低下を示しました。

臨床試験の重要な部分は、フランスの 4 つの施設 (Prof. Labrune、Hôpital Béclère、Clamart) で実施されます。 イタリア(ブルネッティ・ペイエリ教授、フェデリコ II 病院、およびダンティガ教授、アジエンダ・オスペダリエラ・パパ・ジョヴァンニ XXIII、ベルガモ)。 およびオランダ (Prof. Beuers、アカデミック メディカル センター、アムステルダム)。

ジェネトンについて

Genethon は、希少疾患の遺伝子治療の発見と開発におけるパイオニアであり、患者団体である AFM-Telethon によって設立されたユニークな非営利組織です。 Genethon が貢献した最初の遺伝子治療薬は、脊髄性筋萎縮症に対するマーケティングを獲得しました。 Genethon は 200 人以上の科学者と専門家と共に、希少な遺伝性疾患に苦しむ患者に人生を変える治療法をもたらすという使命を追求しています。 Genethon の研究から生まれた 13 の製品は、目、肝臓、血液、免疫系、筋肉の疾患の臨床試験に入っています。 さらに 6 製品が今後 5 年間の臨床試験の準備段階にあります。 詳細:genethon.com

ソース: ジェネトン

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